การศึกษาครั้งแรกในการรักษากลากระดับปานกลางถึงรุนแรงในทารกและเด็กอายุ 6 เดือนถึง 5 ขวบด้วยยาทางชีววิทยา (โมโนโคลนัลแอนติบอดี) แทนที่จะใช้ยากดภูมิคุ้มกันแสดงให้เห็นว่ายานี้มีประสิทธิภาพสูงในการลดอาการและอาการแสดงในระดับปานกลาง กลากที่รุนแรงรายงานนักวิจัยที่เกี่ยวข้องกับการศึกษาระดับนานาชาติระยะที่ 3 ใหม่ซึ่งนำโดย Northwestern Medicine
หลักสูตร dupilumab เป็นเวลา 16 สัปดาห์ซึ่งเป็นยาที่กำหนดเป้าหมายเส้นทางภูมิคุ้มกันที่สำคัญในการแพ้ส่งผลให้เด็กมากกว่าครึ่งมีอาการกลากลดลงอย่างน้อย 75% และอาการคันลดลงอย่างมากเมื่อนอนหลับได้ดีขึ้น
นี่เป็นการทดลองแบบสุ่มขนาดใหญ่ครั้งแรกในกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอกสำหรับโมโนโคลนัลแอนติบอดีในโรคผิวหนังใดๆ รวมถึงโรคเรื้อนกวางในเด็กอายุ 6 เดือน การศึกษาซึ่งรวมถึง 31 แห่งในยุโรปและอเมริกาเหนือจะเผยแพร่ในวันที่ 15 กันยายนใน The Lancet
“เด็กก่อนวัยเรียนที่เกาตลอดเวลา ตื่นคืนละหลายครั้งกับพ่อแม่ หงุดหงิดง่าย และจำกัดความสามารถในการทำสิ่งที่เด็กคนอื่นๆ ในวัยเดียวกันทำได้ดีขึ้นจนหลับตลอดทั้งคืน เปลี่ยนบุคลิกและมีความเป็นปกติ ชีวิต – เช่นเดียวกับทารกและเด็กควร” ดร. เอมี่พาลเลอร์ผู้เขียนนำการศึกษาหัวหน้าแผนกโรคผิวหนังที่โรงเรียนแพทย์แห่งมหาวิทยาลัยนอร์ทเวสเทิร์นไฟน์เบิร์กและแพทย์ที่เข้าร่วมโรงพยาบาลเด็กแอนแอนด์โรเบิร์ตเอช. ลูรีแห่งชิคาโกกล่าว
โรคผิวหนังอักเสบจากภูมิแพ้ (อังกฤษ: Eczema) หรือที่เรียกว่าโรคผิวหนังภูมิแพ้ (atopic dermatitis) เป็นโรคผิวหนังอักเสบเรื้อรังที่มีลักษณะเป็นสีแดง แห้ง มักเป็นน้ำมูกไหลและมีอาการคัน ซึ่งอาจส่งผลกระทบอย่างลึกซึ้งต่อชีวิตของผู้ป่วยและครอบครัวของผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบ
ประมาณ 19% หรือมากกว่าของเด็กอายุต่ำกว่า 6 ปีเป็นโรคเรื้อนกวาง และ 85 ถึง 90% ของผู้ที่ได้รับผลกระทบโดยรวมด้วยโรคเรื้อนกวางเริ่มมีอาการในช่วงห้าปีแรกของชีวิต
อาการคันที่ทำให้ร่างกายทรุดโทรมของเด็กนำไปสู่อาการนอนไม่หลับ พัฒนาการทางระบบประสาทที่ไม่ดี และโดยเฉลี่ยแล้ว การนอนหลับเต็มคืนหายไปต่อสัปดาห์
“ความสามารถในการใช้ยานี้จะช่วยปรับปรุงคุณภาพชีวิตของทารกและเด็กเล็กที่เป็นโรคนี้อย่างมาก” พาลเลอร์กล่าว “โรคผิวหนังภูมิแพ้หรือกลากเป็นมากกว่าแค่ผิวหนังคัน เป็นโรคร้ายแรง คุณภาพชีวิตของโรคเรื้อนกวางที่รุนแรง ไม่เพียงแต่สำหรับเด็กเท่านั้น แต่ยังรวมถึงผู้ปกครองด้วย – เทียบเท่ากับโรคที่คุกคามชีวิตมากมาย”
จากผลการศึกษานี้ ยานี้สามารถใช้ได้กับทารกและเด็กก่อนวัยเรียนที่อายุน้อยกว่า 6 เดือน มันมี “โปรไฟล์ความปลอดภัยที่โดดเด่น” และไม่ต้องการการทดสอบในห้องปฏิบัติการใด ๆ ก่อนเริ่มใช้ยา Paller กล่าว
แม้ว่าเด็กที่เป็นโรคเรื้อนกวางครึ่งหนึ่งถึงสองในสามจะมีอาการไม่รุนแรง ซึ่งสามารถรักษาด้วยครีมสเตียรอยด์และสารให้ความชุ่มชื้น อีก 1 ใน 3 หรือมากกว่านั้นเป็นโรคระดับปานกลางถึงรุนแรงและต้องได้รับการจัดการที่ก้าวร้าวมากขึ้น
“จนถึงตอนนี้ ทั้งหมดที่เราต้องรักษากลากที่รุนแรงมากขึ้นก็คือยากดภูมิคุ้มกัน เช่น ยาสเตียรอยด์ในช่องปาก ซึ่งเราพยายามหลีกเลี่ยงในเด็ก เพราะมันเกี่ยวข้องกับผลข้างเคียงมากมาย ดังนั้นจึงไม่เหมาะกับการรักษา โรคผิวหนังเรื้อรัง” พาลเลอร์กล่าว “ผลกระทบระยะยาวที่อาจเกิดขึ้นต่อการพัฒนาระบบภูมิคุ้มกันในเด็กเล็กก็เป็นเรื่องที่น่ากังวลกับยากดภูมิคุ้มกันเหล่านี้ด้วยเช่นกัน”
ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา มียาตัวใหม่ที่เรียกว่า dupilumab ซึ่งเป็นยา “ชีวภาพ” ตัวแรกในการรักษากลากในลักษณะที่เป็นเป้าหมาย หมายถึงการโจมตีอย่างแคบในสิ่งที่นักวิทยาศาสตร์พบว่าทำให้เกิดอาการของโรคในผิวหนัง . พบว่ายานี้มีประสิทธิภาพและปลอดภัยในการศึกษากับผู้ใหญ่ จากนั้นในวัยรุ่น และในวัยเรียนคนอื่นๆ
“แต่กลุ่มที่เรากังวลมากที่สุดเกี่ยวกับความปลอดภัย – ผู้ที่มีอายุต่ำกว่า 5 ปี – ไม่ได้รับการทดสอบและไม่สามารถรับยานี้ได้” พาลเลอร์กล่าว
ผู้ปกครองหรือผู้ให้บริการด้านสุขภาพให้วัคซีนแก่เด็กทุกเดือน
“ผลกระทบต่อเด็กที่อายุน้อยกว่าเหล่านี้ส่วนใหญ่เป็นเรื่องที่น่าทึ่งและอย่างน้อยก็ดีเท่าที่เราเคยเห็นด้วยยากดภูมิคุ้มกันที่มีความเสี่ยง” พาลเลอร์กล่าว
ประโยชน์เพิ่มเติมที่อาจเกิดขึ้นจากการรักษาอาการแพ้ที่เกี่ยวข้อง
ยานี้ยังแสดงให้เห็นว่ามีประสิทธิภาพในการรักษาโรคหอบหืด อาการทางเดินอาหารของโรคภูมิแพ้ และปัญหาที่เกิดจากภูมิแพ้อื่นๆ แต่ยังไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับข้อบ่งชี้เหล่านี้ในทารกและเด็กเล็ก
อันที่จริง เด็ก 66% ในการทดลองนี้มีอาการกลากในช่วงหกเดือนแรกของชีวิต และเมื่อเริ่มใช้ dupilumab มากกว่า 80% ได้พัฒนาความผิดปกติของการแพ้อย่างน้อยหนึ่งอย่าง เช่น โรคหอบหืด หรือการแพ้อาหาร .
“ด้วยการรักษาอย่างจริงจังมากขึ้นเพื่อสงบการกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกันในเด็กเล็กเหล่านี้ที่เป็นโรคเรื้อนกวางในระยะเริ่มแรก เราอาจลดความเสี่ยงในการเกิดปัญหาภูมิแพ้ต่างๆ ได้ ซึ่งเปลี่ยนชีวิตพวกเขาได้มากกว่าการปรับปรุงกลาก” พาลเลอร์กล่าว “ปัญหาภูมิแพ้ที่เกี่ยวข้องเหล่านี้มักเริ่มต้นหลังจากกลากเริ่มขึ้น”
เด็กได้รับการสุ่มให้ได้รับการฉีดยาหลอกหรือดูปิลูแมบ (การให้ยาตามน้ำหนัก) ทุกสี่สัปดาห์เป็นเวลา 16 สัปดาห์ เฉพาะเด็กที่ไม่ตอบสนองต่อยาเฉพาะที่เพียงพอเท่านั้นที่ได้รับอนุญาตให้ลงทะเบียน และต้องมีความรุนแรงสูง แม้จะใช้ยาเฉพาะที่ก็ตาม
จากผลการศึกษานี้ พอลเลอร์กล่าวว่า นักวิทยาศาสตร์และแพทย์สามารถเริ่มเข้าใจความสัมพันธ์ระหว่างโรคเรื้อนกวางและความผิดปกติของการแพ้ต่างๆ ได้ดีขึ้น และสามารถพิจารณาความเป็นไปได้ในการใช้ยานี้สำหรับความผิดปกติอื่นๆ ที่ส่งผลต่อเด็กเล็กเหล่านี้
การทดลองนี้ได้รับการสนับสนุนโดย Regeneron Pharmaceuticals, Inc. และ Sanofi ซึ่งร่วมกันพัฒนา dupilumab
